UPLIZNA wurde in der bisher größten prospektiven, placebokontrollierten klinischen Studie zu Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) untersucht1a
STUDIENDESIGN
N-MOmentum war eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie der Phase II / III mit einer Open-Label Phase (OLP).1a
In einer randomisierten, kontrollierten Studie wurden 213 AQP4-IgG-seropositive Patienten und 17 AQP4-IgG- seronegative Patienten über 6 Monate untersucht.1 Nur die AQP4-IgG-seronegativen Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip der Placebogruppe zugeteilt. In dieser Gruppe trat kein Schub auf; die Wirksamkeit konnte in der AQP4-IgG-seronegativen Kohorte nicht interpretiert werden.1
- Einschlusskriterien: Erwachsene mit diagnostizierter NMOSD, EDSS-Score ≤8,0 und einer Anamnese von ≥1 Schub, der eine Akuttherapie erforderte, im Jahr vor der Untersuchung oder ≥2 Schübe, die eine Rettungstherapie erforderten, in den 2 Jahren vor der Untersuchung1 (Ausschlusskriterien)
- Klar definierter primärer Endpunkt: Zeit bis zum Auftreten eines NMOSD-Schubs zu Tag 1971
- Wichtige sekundäre Endpunkte: Verschlechterung des EDSS-Scoresb gegenüber dem Ausgangswert, kumulative Anzahl aktiver Läsionen in der Magnetresonanztomographie (MRT),c Anzahl der NMOSD-bedingten stationären Krankenhausaufenthalte (länger als eine Übernachtung), Veränderung des binokularen Sehschärfewertes bei geringem Kontrast gegenüber dem Ausgangswert (mittels Landoltring)1
- Aussagekräftige Beurteilung der Schübe: Alle Schübe wurden von einem unabhängigen Ausschuss zur Beurteilung der Schübe anhand von 18 festgelegten Kriterien überprüft1,2
- Dosierung: Die Patienten wurden randomisiert und erhielten entweder UPLIZNA 300 mg i.v. oder Placebo1
- Patienten, die einen Schub hatten oder die die randomisierte, kontrollierte Phase abgeschlossen hatten, konnten an der Open-Label-Phase teilnehmen1
BASISCHARAKTERISTIKA IN DER RANDOMISIERTEN, KONTROLLIERTEN PHASE1,2
| Durchschnittliches Alter | 43 Jahre |
| Geschlecht | 94 % weiblich |
| ≥ 2 Schübe (in den 2 Jahren zuvor) | 83 % |
| Mittlere Krankheitsdauer | 1,1 Jahre (UPLIZNA-Gruppe) |
| Medianer EDSS-Ausgangswert | 3,5 (Bereich 0 bis 8) |
N-MOmentum wurde entwickelt, um die reale NMOSD-Patientenpopulation abzubilden; es wurden 213 AQP4-IgG-seropositive Patienten aus 25 Ländern an 99 Standorten rekrutiert.1 Die Open-Label-Phase wurde auf mindestens 1 und maximal 3 Jahre (nach Eintritt der*des letzten Proband*in) oder bis zur Zulassung von UPLIZNA im teilnehmenden Land begrenzt.3
95 % der UPLIZNA-Patienten entschieden sich für eine Fortsetzung der Behandlung in der Open-Label-Phase.4
DIE PATIENTEN HATTEN DIE MÖGLICHKEIT, AN DER OPEN-LABEL-PHASE TEILZUNEHMEN, WENN SIE:
- 197 Tage der randomisierten, kontrollierten Phase (RCP) absolviert hatten oder während der RCP einen vom Bewertungsausschuss festgestellten NMO/NMOSD-Schub erlitten hatten,3 oder
- sich zu dem Zeitpunkt in der RCP befanden, als 67 NMOSD-Anfälle aufgetreten waren,3
- sich in der RCP befanden, als die Teilnahme auf Empfehlung des DMC aufgrund von Wirksamkeits- und Sicherheitsnachweisen abgebrochen wurde.3
Patienten, die die RCP aus anderen Gründen als einem der drei oben genannten abbrachen, wurden nicht zur OLP zugelassen.3
Support & Ressourcen
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aIn der RCP wurden 213 AQP4-IgG-seropositive Patienten und 17 AQP4-IgG-seronegative Patienten über 6 Monate untersucht.1
bAnstieg von ≥2 (vom Ausgangswert von 0), ≥1 (vom Ausgangswert von 1–5) oder ≥0,5 (vom Ausgangswert von ≥5,5).1
cNeue (Gd-)angereicherte Läsionen oder neue oder sich vergrößernde T2-Läsionen im Sehnerv, Gehirn, Hirnstamm und Rückenmark.1
AQP4-IgG+: Aquaporin-4-Immunglobulin-G-seropositiv; AQP4-IgG–: Aquaporin-4-Immunglobulin-G-seronegativ; EDSS: Expanded Disability Status Scale; Gd: Gadolinium; MRT: Magnetresonanztomographie; NMOSD: Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen; OLP: Open-Label-Phase; RCP: randomisierte, kontrollierte Phase; T2: transversale Relaxationszeit; I.V.: intravenös; DMC: Datenüberwachungsausschuss.